O femeie care a trăit timp de peste 10 ani cu trei boli autoimune care îi puneau viața în pericol s-a întors la o viață aproape normală după ce o terapie celulară revoluționară i-a resetat sistemul imunitar, relatează The Guardian.
Femeia în vârstă de 47 de ani urmase nouă tratamente diferite, dar niciunul dintre ele nu a avut un impact de durată. Apoi a făcut tratamentul cel nou la Spitalul Universitar Erlangen din Germania. La acea vreme, avea nevoie de transfuzii zilnice de sânge și de medicamente anticoagulante pentru a-și ține boala sub control.
La câteva săptămâni după ce a urmat terapia celulară, medicii au observat că toate cele trei boli au dat înapoi, marcând o premieră mondială și o îmbunătățire izbitoare a stării femeii. În ultimele 14 luni, ea a fost în remisie fără tratament și a putut în mare parte să revină la viața normală.
Profesorul Fabian Müller, care a condus echipa, a spus că viteza și profunzimea răspunsului femeii sunt „remarcabile”, iar terapia „i-a îmbunătățit semnificativ calitatea vieții”. Sunt însă necesare studii clinice pentru a afla cât de durabilă este terapia și dacă ar fi eficientă pentru alte boli autoimune, a spus el.
Femeia suferea de o afecțiune hematologică rară, care îi punea viața în pericol – anemie hemolitică autoimună (AIHA), în care sistemul imunitar distruge globulele roșii. În pusee, pacienții au nevoie de medicamente imunosupresoare și de transfuzii de sânge regulate. În cazul pacientei, tratamentele standard nu mai funcționau.
„Pacienta nu mai avea opțiuni de tratament și nu putea fi externată din spital, deoarece avea nevoie de transfuzii zilnice”, a spus Müller.
Pe lângă AIHA, femeia mai avea încă două boli autoimune. Una, trombocitopenia imună, este determinată de distrugerea trombocitelor de către celulele sistemului imunitar, ceea ce crește riscul de sângerare. Cealaltă, cunoscută sub numele de sindrom antifosfolipidic, are un efect opus și crește riscul de formare a cheagurilor de sânge. Toate cele trei boli se datorau unor anomalii ale celulelor B (limfocite), care produc anticorpii care combat infecțiile.
Când nu au mai avut alte opțiuni, medicii au sugerat un tratament cunoscut sub numele de terapie cu celule CAR-T, care s-a dovedit a fi revoluționară pentru anumite tipuri de cancer. Echipa a extras leucocitele femeii și i-a izolat celulele T, care patrulează corpul și distrug celulele infectate sau anormale. Medicii au modificat celulele T pentru a recunoaște o proteină numită CD19 găsită în celulele B și le-au reinfuzat pacientei.
Terapia a început rapid să funcționeze, distrugând celulele cu anomalii. Femeia a făcut ultima transfuzie de sânge la o săptămână după tratament și era suficient de puternică pentru activitățile zilnice două săptămâni mai târziu. Sistemul ei imunitar părea să fi încetat să mai atace globulele roșii, iar celelalte afecțiuni autoimune s-au atenuat. Când celulele B și-au revenit, câteva luni mai târziu, acestea păreau a fi sănătoase, ceea ce sugerează că terapia i-a resetat sistemul imunitar. Detaliile sunt publicate în revista Med.
Femeia are încă un număr scăzut de leucocite și enzime hepatice ușor crescute, dar cercetătorii cred că acestea se datorează anilor de tratamente anterioare, mai degrabă decât terapiei CAR-T.
Profesorul Ben Parker, reumatolog la Centrul Kellgren pentru Reumatologie din cadrul fundației NHS a Universității din Manchester, a declarat că este încurajator faptul că toate afecțiunile pacienților par să răspundă la terapie. „Răspunsul prelungit la terapia normală sugerează că a existat o resetare imunitară”, a spus el, deși cât timp va dura rămâne neclar.
Parker conduce studiile CAR-T pe lupus și afecțiuni autoimune asociate în Manchester.
„Există multe studii active care recrutează în prezent participanți pentru afecțiuni autoimune, inclusiv lupus, miozită, scleroză multiplă, scleroză sistemică, vasculită, iar unele au raportat deja primeșe rezultate. Rapoartele de caz nu dovedesc că un tratament funcționează pentru o utilizare mai largă, de unde și nevoia de mai multe studii,” a spus Parker.
Editor : M.B.